Die Optimierung der Therapie ist für Patienten mit Mukoviszidose ein wichtiges Ziel. Das Mukoviszidose Institut verfolgt dazu viele Ansätze.

Die kompetente Information über Mukoviszidose, die aktuelle Forschung und die Beratung von Patienten und anderen Interessierten hinsichtlich medizinischer und wissenschaftlicher Fragen ist ein wichtiger Bestandteil der Therapieoptimierung. Der informierte Patient kann sich mit seiner individuellen Therapie besser auseinandersetzen und wird die Therapie konsequenter durchführen. In der Rubrik Forschung aktuell werden aktuelle Ergebnisse der Forschung laiengerecht aufgearbeitet dargestellt. Darüber hinaus wirken die Mitarbeiter des Mukoviszidose-Instituts aktiv an der Erstellung von Broschüren zu verschiedensten Themen rund um die Mukoviszidose mit. In der alle 3 Monate erscheinenden Mitgliederzeitschrift muko.info sind ebenfalls regelmäßig Berichte aus der Wissenschaft zu finden und mit der Rubrik "muko.checker" grundsätzliche Themen der Mukoviszidose aufgegriffen und laienverständlich erklärt.

Die Erstellung von Leitlinien zur Diagnostik und Therapie der Mukoviszidose ist ein weiteres wichtiges Ziel des Mukoviszidose-Instituts, um die Versorgung der Patienten zu optimieren. Ebenso unterstützt das Mukoviszidose-Institut die Patientenvertretung durch den Mukoviszidose e.V. im Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA), z.B. zum Thema Neugeborenen-Screening oder Osteodensitometrie (Knochendichtemessung im Zusammenhang mit der Diagnose einer bei Mukoviszidose häufigen Osteoporose).

Im Rahmen der Therapieoptimierung veranstaltet der Mukoviszidose e.V. die Deutsche Mukoviszidose-Tagung, zu der sich jedes Jahr mehr als 700 Behandler im November in Würzburg treffen.

Bei inhaltlichen Fragestellungen arbeitet das Mukoviszidose-Institut eng mit den im Mukoviszidose e.V. ansässigen Arbeitskreisen zusammen.