Was ist eine klinische Studie?

Klinische Studien werden durchgeführt, um neu entwickelte Medikamente, Therapieformen oder Diagnostikverfahren zu erproben. Dabei steht neben der Wirksamkeit zunächst die Verträglichkeit (=Sicherheit) der Maßnahme im Vordergrund. Ziel klinischer Studien ist es, die Diagnostik und Therapie der Erkrankung zukünftig zu verbessern.
Ob die Durchführung einer Studie sinnvoll ist, wird von verschiedenen Experten zuvor beurteilt und auch die Ethikkommission muss dazu ein positives Votum geben.

Im Studiendesign wird der Ablauf einer Studie im Detail geplant. Dabei werden z.B. Ein- und Ausschlusskriterien festgelegt, um zu definieren, welche Patienten teilnehmen können. Außerdem werden Dauer der Studie, Dosierung oder Anwendung des Medikaments, Wirksamkeitsparameter und weitere Details im Studienprotokoll festgelegt. Bei CF werden klinische Studien meist als multizentrische Studien durchgeführt, um eine ausreichende Menge an Patientendaten sammeln zu können.

Es gibt klinische Studien in verschiedenen Phasen, die bezeichnen, in welcher Erprobungsstufe das Medikament sich befindet. Ein Medikament oder eine Therapieform wird zunächst im Labor entdeckt und dort an Zellkulturen und im Tierversuch getestet. Dabei zeigt sich, ob eine Substanz wirksam ist und nicht toxisch. In Phase I-Studien wird das Medikament an wenigen, meist gesunden Freiwilligen getestet, was in der Regel nur wenige Tage bis Wochen dauert. Bei CF werden Phase I-Studien in der zweiten Runde (Phase Ib) meist auch schon mit CF-Patienten durchgeführt. In Phase II-Studien werden Patienten mit der entsprechenden Krankheit behandelt , diesmal in einer größeren Gruppe und über einen längeren Zeitraum von mehreren Wochen bis Monaten. Dabei wird die Wirksamkeit gegen die Krankheit geprüft und weiterhin die Sicherheit und Verträglichkeit kontrolliert. Ziel ist dabei vor allem, die richtige Dosis zu finden, die wirksam, aber auch verträglich ist. Bestätigt sich die Wirksamkeit und Verträglichkeit des Medikaments, wird in darauf folgenden Phase III-Studien die Wirksamkeit der neuen Therapie mit der bislang üblichen Therapie oder Plazebo verglichen und die sichere Anwendung weiter beobachtet. Bevor das Medikament oder die Therapieform dem Patienten vom Arzt verschrieben werden kann, muss es von den Behörden zugelassen Spenden für die Forschung werden. Das kann frühestens nach erfolgreichem Abschluss der Phase III-Studie erfolgen. Danach können Phase IV-Studien folgen, die die Anwendung des Medikaments bei Patienten beobachten, die das Medikament verschrieben bekommen.