muko.info: Nachrichten und Termine

ECFS-Konferenz in Valencia

Wed, 21 Jul 2010 14:11:00 +0200

Auf der Konferenz der europäischen CF-Gesellschaft werden einmal im Jahr die neuesten Ergebnisse aus der Mukoviszidose-Forschung präsentiert. 2010 fand die Konferenz vom 16.-19. Juni in Valencia, Spanien statt. Hier finden Sie eine Zusammenstellung von in Valencia präsentierten Informationen zu internationalen Forschungsprojekten wie z.B. der VX-809 Studie...

Erste Studienergebnisse mit VX-809 veröffentlicht

Thu, 04 Feb 2010 17:24:00 +0100

Am 3.Februar 2010 gab Vertex Pharmaceuticals die ersten Ergebnisse einer Zwischenauswertung der VX-809-Studie bekannt. Bei VX-809 handelt es sich um einen Korrektor der häufigen F508del Mutation bei CF. Mit diesem Medikament, das als Tablette eingenommen wird, könnte –so die Hoffnung der Wissenschaftler- der bei Mukoviszidose zugrunde liegende Defekt im Salz-Wasserhaushalt (konkret im CFTR-Kanal) behoben oder eine Verbesserung erreicht werden. Zurzeit befindet sich das Medikament in der klinischen Entwicklung. Die vorgestellten Ergebnisse stammen aus einer Phase 2a Studie, in der 89 erwachsene Probanden (F508del Homozygot) über 28 Tage vier verschiedene Dosen des Wirkstoffs VX-809 eingenommen hatten. Das oberste Ziel dieser Studie war herauszufinden, ob das Medikament sicher ist. Offenbar wurde VX-809 gut vertragen, lediglich ein Proband hat die Studie wegen Nebenwirkungen abgebrochen. Die Analyse der Nebenwirkungen ist aber noch nicht abgeschlossen und wird zu einem späteren Zeitpunkt veröffentlicht.

Sekundär wurden auch der Einfluss auf den Schweißtest, CFTR-Funktion und –Reifung sowie Lungenfunktion untersucht. Bei den beiden höchsten VX-809-Dosierungen wurde eine signifikante Erniedrigung des bei Mukoviszidose-Betroffenen typischerweise erhöhten Schweißtests festgestellt. Für die anderen Parameter reichte die Power, wie der Statistiker sagen würde, nicht aus. Das bedeutet, dass man mehr Probanden gebraucht hätte, um hier einen Effekt zu zeigen. Das heißt aber auch nicht, dass VX-809 keinen Effekt auf Lungenfunktion und CFTR-Funktion hat. Ein Effekt auf die Lungenfunktion war auch nicht zu erwarten, da dafür die Studiendauer zu kurz war.

Noch in der zweiten Hälfte 2010 sollen weitere Studien starten. Dabei ist insbesondere eine Kombination von VX-809 und VX-770 geplant. VX-770 ist eine Substanz, die die Aktivität des CFTR-Kanals steigert, während VX-809 dafür sorgt, dass mehr CFTR-Kanal in der Zellmembran ankommt. Im Laborversuch war die Kombination dieser Substanzen viel versprechend. Die Ergebnisse dieser Kombinationsstudie sowie die vollständige Auswertung der Phase 2a VX-809 Studie bleiben abzuwarten.

Weitere Informationen zu den Hintergründen der mutationsspezifischen Therapieansätze finden Sie hier…

Den englischen Originalartikel können sie hier einsehen:

Kontakt: Dr. Jutta Bend, 0228 98780-47; jbend@muko.info

Rückblick 12. Deutsche Mukoviszidose Tagung

Thu, 19 Nov 2009 13:45:00 +0100

Vom 12. bis 14. November 2009 fand in Würzburg die 12. Deutsche Mukoviszidose Tagung statt. Knapp 700 Teilnehmer aus den verschiedenen Behandlerdisziplinen kamen zusammen. Die Leitung hatten in diesem Jahr Frau Dr. Doris Staab, Berlin und Herr Dr. Isidor Huttegger, Salzburg. Die nächste Deutsche Mukoviszidose Tagung wird vom 11.-13. November 2010 stattfinden. Eine Zusammenfassung der Plenarveranstaltungen finden Sie hier...

Punktlandung: 160. Teilnehmer in Staphylokokkenstudie

Fri, 30 Oct 2009 14:28:00 +0100

Planmäßig konnte heute das Rekrutierungsziel für die Staphylokokkenstudie erreicht werden. 160 Patienten an 16 deutschen CF-Ambulanzen und –Zentren haben sich bereit erklärt, ihre Proben für die Studie zur Verfügung zu stellen – und das über einen Zeitraum von zwei Jahren.

In der Staphylokokkenstudie, die von Frau Dr. Barbara Kahl aus Münster geleitet wird, wird untersucht, ob eine Unterscheidung zwischen einer harmlosen Kolonisation von einer zu behandelnden Infektion mit den Keimen möglich ist. Eine solche Unterscheidung würde helfen, Antibiotika gezielter und möglicherweise seltener einzusetzen, was vor allem Kinder, die am häufigsten von Staphylokokkeninfektionen betroffen sind, entlasten würde.

In den nächsten zwei Jahren, werden nun Abstriche bzw. Sputumproben sowie Blutproben der Patienten im Rahmen der Routinebesuche in der Ambulanz/ im Zentrum gesammelt und dann analysiert und ausgewertet. Mit ersten Ergebnissen der Studie ist Ende 2011 zu rechnen. Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter http://www.muko.info/fileadmin/Dokumentenablage/Forschung/Kahl.pdf .

Wenn Sie Fragen haben, sprechen Sie uns gerne an: Ihr MI-Team

Miglustat - Hoffnungsträger für die Mukoviszidose-Therapie?

Wed, 05 Aug 2009 16:05:00 +0200

Das Molekül Miglustat ist ein potenzieller Korrektor für die F508del Mutation, die bei fast 70% der Mukoviszidose Patienten in Deutschland zumindest einmal vorhanden ist. In Zellkultur und im Mausmodell kann Miglustat die Funktion von Lungenzellen wiederherstellen – dies hatte die französische Arbeitsgruppe um F. Becq in Poitier 2006 herausgefunden. Ob das aber im Menschen funktioniert, ist bislang unbekannt. 2007 wurde deshalb eine klinische Studie der Phase IIa gestartet, die von der Schweizer Firma Actelion durchgeführt wird. Diese Pilotstudie untersuchte die Wirksamkeit zum ersten Mal an 25 Mukoviszidosepatienten; die Studienergebnisse sprechen aber nicht für die Weiterführung der klinischen Entwicklung von Miglustat bei Mukoviszidose – so Actelion (http://www.actelion.com/en/our-company/news-and-events/index.page?newsId=1329884 ). Deshalb konzentriert sich Actelion vorerst auf weitere präklinische Versuche, bevor die Entscheidung getroffen wird, ob Miglustat in weiteren klinischen Studien bei Mukoviszidose getestet wird.

Die im Internet vielzitierte Publikation im American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology bezieht sich auf Zellkulturergebnisse, die zwar vielversprechend klingen, aber noch weit von einem Beweis für die Wirksamkeit beim Patienten entfernt sind (Weitere Informationen zu den Phasen einer Medikamentenentwicklung können Sie hier abrufen).

In der genannten Studie wurden Zellen aus der Nase von Mukoviszidose-Patienten mit F508del-Mutation im Labor kultiviert und über zwei Monate täglich mit geringen Dosen an Miglustat behandelt. In den Zellen konnte nach etwa drei bis vier Tagen eine stabile Korrektur des Defektes nachgewiesen werden, die nach Absetzen der Substanz wieder verloren ging. Diese Daten sind zwar interessant, konnten aber in der klinischen Studie am Menschen nicht bestätigt werden. „Es ist schade, dass durch eine Vermengung von verschiedenen Meldungen in einem sonst sehr seriösen Presseorgan der falsche Eindruck erweckt wird, erste klinische positive Ergebnisse seien vorhanden“, so Dr.Andreas Reimann, der Geschäftsführer des Mukoviszidose e.V.. „Wir alle waren natürlich gespannt auf die Ergebnisse der klinischen Studie. Leider unterstützen diese aber wohl nicht eine weitere klinische Entwicklung zu diesem Zeitpunkt, wie der Hersteller jetzt bekannt gab. Der Mukoviszidose e.V. und seine französische Partnerorganisation, werden diese Entwicklung jedoch aktiv begleiten“, so Reimann abschließend.

Mehr zu der Wirkungsweise von Korrektoren finden Sie hier…

Ein anderer potenzieller Korrektor, der zurzeit ebenfalls in einer klinischen Phase II Studie getestet wird, ist VX 809. Daneben gibt es noch einige weitere Substanzen, die im Labor den Hinweis erbracht haben, dass sie möglicherweise als Korrektoren wirken könnten. Also gibt es insgesamt durchaus Grund zur Hoffnung, dass mittelfristig Medikamente entwickelt werden, die eine Heilung von Mukoviszidose - zumindest bei einem Teil der Betroffenen- bewirken. Aber bis diese Substanzen den Patienten tatsächlich zur Verfügung stehen, wird es noch ein paar Jahre dauern, immer vorausgesetzt, die ersten positiven Ergebnisse bestätigen sich. Der Mukoviszidose e.V. unterstützt deshalb die Durchführung von klinischen Studien in Deutschland, damit die Medikamente den Betroffenen so schnell wie möglich zur Verfügung stehen. Eine Liste von zurzeit in Deutschland durchgeführten Studien finden Sie hier…

VX-809: jetzt Phase IIa-Studie gestartet

Tue, 14 Apr 2009 14:43:00 +0200

VX-809, ein potentieller Korrektor für die häufige F508del Mutation bei CF, befindet sich seit Ende März 2009 in der klinischen Entwicklung der Phase IIa. Die Substanz wird von der Pharmafirma Vertex Pharmaceuticals in Kooperation mit der amerikanischen Patientenorganisation CFF (Cystic Fibrosis Foundation) entwickelt. Kürzlich konnte eine Phase I Studie, an der unter anderem auch deutsche Betroffene teilgenommen haben, erfolgreich abgeschlossen werden. In der Phase IIa Studie soll nun die Sicherheit der Verabreichung mehrerer aufeinanderfolgender Dosen getestet werden. Es ist geplant 90 erwachsene Betroffene mit F508del Mutation (homozygot) in die Studie aufzunehmen.

Weitere Informationen finden Sie in der Rubrik Forschungsansätze/ Mutationsspezifische Therapien.

Studie zur Gentherapie in UK gestartet

Mon, 16 Mar 2009 15:57:00 +0100

In London ist gerade (Februar 2009) eine Pilotstudie zur Untersuchung der Sicherheit einer CF-Gentherapie angelaufen. Nach Angaben des englischen Gene Therapy Consortiums werden in dieser Studie zunächst 3 Patienten mit milder Lungenerkrankung eine halbe Einzeldosis der Gentherapie per Inhalation erhalten. Gibt es dabei keine Komplikationen, werden in einem zweiten Schritt 24 Patienten in die Studie aufgenommen. Ziel der Studie ist es, zu bestätigen, dass es durch die Gentherapie nicht zu gravierenden Nebenwirkungen kommt. Außerdem wird im Labor untersucht, ob die gesunden CFTR-Gene in die Lungenzellen gelangen und dort auch aktiv sind. In der Pilotstudie sind noch keine Effekte auf die Lungenfunktion bei den Patienten zu erwarten, da nur eine einzige Dosis gegeben wird. Die Ergebnisse dieser Studie sind aber notwendig, um eine darauf aufbauende größere Multi-Dosis Studie beginnen zu können. Für diese Studie läuft bereits seit 2008 der „Run-In“. Dazu wurden 200 Patienten untersucht, um festzustellen, wer für die eigentliche Multidosis-Studie geeignet sein könnte. 100 dieser Patienten sollen in die eigentliche Studie eingeschlossen werden. Ein weiterer Schritt ist getan – viele weitere müssen jedoch noch folgen bis klar ist, ob die CF-Gentherapie sich tatsächlich positiv auf die Lungenerkrankung bei CF auswirkt.

Weitere Informationen zur Gentherapie bei CF im Allgemeinen finden Sie unter www.muko.info/Forschungsansaetze.1575.0.html

"CF-Schweine" in den USA geboren

Fri, 26 Sep 2008 00:17:00 +0200

Aus Missouri kam heute die Nachricht, dass erstmals Schweine mit Mukoviszidose erzeugt werden konnten. Würde sich bestätigen, dass die Schweine eine ähnliche Symptomatik entwickeln wie cf-betroffene Menschen, stünde ein Modell zur Verfügung in dem neue Arzneimittel wirkungsvoll untersucht werden können ohne initial Menschen zu gefährden. Somit ist dies ein wichtiger Fortschritt für die CF-Forschung. Ein Bild des Schweinchens und den Originalartikel in Englisch findet man auf der Seite von Sciencedaily:

http://www.sciencedaily.com/releases/2008/09/080925144615.htm

GSH-Studie auf der Zielgeraden

Mon, 11 Aug 2008 22:33:00 +0200

Glutathion ist eine körpereigene Substanz und in der Lunge von Patienten mit Mukoviszidose stark vermindert. Ob durch die Inhalation von Glutathion eine Verbesserung der Lungenfunktion erreicht werden kann, das wird zurzeit in einer Studie (GSH-Studie oder IGOR-Studie) untersucht. Um die Studie erfolgreich abzuschließen, müssen zurzeit noch weitere Patienten in die Studie aufgenommen werden.

Die Studie wird an 12 deutschen Zentren durchgeführt. Eine Liste der teilnehmenden Mukoviszidose-Ambulanzen finden Sie hier.

Weitere Informationen zur Studie können Sie hier herunterladen. Wenn Sie nicht an einer der teilnehmenden Zentren/Ambulanzen behandelt werden, wenden Sie sich bitte an Ihren behandelnden Arzt in Ihrem Zentrum oder Ihrer Ambulanz, der Sie ggf. nach Rücksprache mit dem teilnehmenden Zentrum dorthin für die Studie überweisen kann.

Bei Fragen zur Studie, wenden Sie sich bitte an Frau Marguerite Honer (mhoner@muko.info; Tel.: 0228 98780-40).

ECFS-Kongress 2008

Thu, 07 Aug 2008 23:25:00 +0200

Der Europäische Mukoviszidose Kongress der ECFS (European Cystic Fibrosis Society) fand in diesem Jahr vom 11.-zum 14. Juni 2008 in Prag statt. Auch Daten deutscher Forscher und Ergebnisse aus durch den Mukoviszidose e.V. geförderten Projekten wurden präsentiert und gemeinsam diskutiert. Ein deutscher Beitrag von Frau Dr. Treis aus Heidelberg zum frühen Einsatz von Amilord (ENaC-Blocker) wurde mit einem Posterpreis geehrt.

An dieser Stelle finden Sie einige der neuen Forschungsergebnisse, die in Prag vorgestellt wurden:

Fragen? Das Team des Mukoviszidose Instituts hilft gerne weiter.

Kontakt: ifroembgen@muko.info; Tel.: 0228 98780-41